近几年，细胞治疗技术发展迅猛，其代表药物CAR-T的上市更是让业内看到了希望。在5月27日召开的2023中关村论坛平行论坛——“未来产业创新发展论坛”上，专家指出，细胞和基因治疗是全球范围内重大疾病治疗最大的希望之一，而中国在该领域发展迅速，也成为最有希望弯道超车的领域。

疗效确切 患者可及

细胞治疗产品商业化的关键点是什么?在论坛上，星奕昂生物科技有限公司创始人、董事长兼首席执行官王立群博士指出，疗效确切，医保可支付是最重要的两点。

(资料图)

CAR-T细胞免疫疗法，是迄今为止癌症治疗领域最先进的疗法之一，也是数以万计原本生命陷入绝境的癌症患者的最后的希望。CAR-T药物疗效显著，但是由于制备问题药品价格昂贵，药品可及性不高。

和普通的药品不同，CAR-T疗法是“私人订制”的治疗方式，它需要从患者体内分离免疫细胞，对免疫细胞进行“加工”，然后回输到患者体内，这种疗法只能“一对一”，不具备通用性。 每一剂CAR-T药物都要过药物检测关，生产成本、审批成本迭加使得药品价格高企不下。

目前我国国内上市的CAR-T药物价格约为100万元，2022年我国传奇生物的CAR-T在美国上市，价格同样在100万元左右。但是美国商业保险较为发达，所以在这款在美国上市的CAR-T销售较好。资料显示，传奇生物的这款药品2022年销售超过1亿美元，今年一季度销售收入已达7200万美元。“在美国，医疗支付体系多元，利于创新药商业化，”王立群博士认为，高昂的价格令国内普通患者难以承受。他建议我国可以开发商业保险支付，同时，也要研发下一代新技术、降低药品研发生产成本。

北京艺妙神州创始人兼首席执行官何霆表示，”从技术发展的角度来看，一两年内，CAR-T药物的价格一定会降低，而且会远远低于现在海外的成本。从医疗支付能力的发展来看，近几年我国的医疗支付能力已经有了很大的提高，医保开始更主动地和创新药品谈判，一些新药药物也进入了医保，商保也在逐渐开发中。“何霆说，”在技术迭代与商业保险支付能力提升的加持下，我相信我国的细胞治疗药物将快速发展。“

未来细胞治疗的方向

CAR-T细胞疗法在血液瘤领域取得了巨大成功，全球已经有多款CAR-T获批上市，适应症均为血液瘤，多款产品的完全缓解率显著延长了患者的生存期。与会专家认为，目前CAR-T的研究与治疗大多集中在血液瘤方面，实体瘤患者是血液瘤患者的9倍，更多的实体瘤患者亟需得到积极的治疗，未来的细胞治疗研发应向实体瘤迈进。

华夏英泰联合创始人赵学强认为，实体瘤CAR-T治疗难度显著高于血液瘤，需要对CAR-T细胞进行改造优化以提升疗效，要研发新一代技术，改造T细胞，选择适合的靶点。 记者了解到，目前我国已有一些创新药企在研发实体瘤的细胞药物，比如沙砾生物、鑫湾生物等，但他们尚处于早期研发阶段，目前没有药品上市。国内也没有类似的产品获批，尚处于探索阶段。

博生吉医药科技有限公司创始人杨林认为，未来十年，细胞治疗有望转移到一线治疗，同时在实体肿瘤方面，应该会有突破。适应症一定会大幅度拓展，”我个人坚定的相信，人类未来很多的疾病类型应该会通过细胞治疗来解决。”

何霆认为，目前国际上细胞治疗有很多新方向。对于国内细胞治疗来讲，不应该只关注在已有的异构的自体CAR-T细胞上，应该用更多的技术手段，包括基因编辑，RNP非病毒载体的基因改造方式等。也就是说，要注重技术创新，不要看到只看到目前这一代的技术，还要放眼看下一代的技术。

“我相信细胞和基因治疗是全球范围内重大疾病治疗最大的希望，中国未来可能成为世界上产业化领域做得最好的地方。前提是我们的技术要创新，临床研究的思路也要创新，监管也要创新，方方面面的创新真正都到位了，我们就能走到世界的最前面。”何霆说。

这个赛道没有资本寒冬

近两年，医疗领域融资不易，很多人高喊“资本寒冬”到来了。然而，和很多人体会到的“资本寒冬”不同，细胞治疗领域的投资依旧火热，一些投资人对细胞治疗充满期待。

据Frost&Sullivan预测，到2024年，中国CAR-T细胞疗法市场规模将增长至53亿元，并进一步增长至2030年的人民币289亿元，2022年至2030年的复合年增长率为45.0%。留给CAR-T市场规模想象空间巨大。

高瓴创投投资了很多细胞治疗相关的企业，仅金斯瑞公司，高瓴就投资了10亿美元，也诞生了我国首个出海的CAR-T药物。而列数高瓴创投近年来在医疗领域的投资，几乎也全部都是围绕着生物科技前沿领域，主要包括AI制药、实验室自动化、核酸药物等。从公开数据来看，2022年以来高瓴创投生物医药项目投资数量共25个，A轮及以前的早期投资事件占比明显提升，数量达16起。

高瓴创投执行董常楠楠认为，细胞治疗行业里面已诞生产生了很多传奇。CAR-T领域里面，目前实体瘤领域已经有一些突破，神经退行性疾病、胰岛素等方向都有突破性进展。

“目前资本市场比较谨慎，很多人都说现在是资本寒冬。我认为整个资本寒冬有望很快就能结束。资源有限，无非就是优选哪些可以发展更好，回报更大。”常楠楠表示，“我相信投资人很关注细胞治疗领域。从国家的政策来看，我国从2015年开始，行业监管、人才和资本的投入都有显著提升。现在不少投资人对更底层的技术创新开始关注，甚至主动找这方面的一些新项目。在这个过程当中高瓴也支持了不少初创团队。”

常楠楠表示，“关键是要拿出好的产品来。要么临床数据有足够扎实、严谨的数据说服投资人，要么就是临床前景的设计能有足够的差异化，让大家觉得你真的能解决行业的痛点。”

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