以CAR-T为代表的细胞治疗方兴未艾。记者从11月16日举行的第三届张江细胞与基因产业国际峰会上获悉，截至2022年4月，美国一共批了6款细胞治疗产品，欧盟批了3款细胞治疗产品，中国批了2款细胞治疗产品。

“细胞药物已经成为‘药物三纪元’的‘新宠’。”中国工程院院士田志刚介绍，与超过150年历史的小分子药物、不到50年发展历史的生物大分子相比，细胞类药物只有不到10年的时间，“由于它是一个活的药物，可以赋予多功能化、环境友好化、远端遥控化等智能化想象空间。”

数据显示，2021年全球销售前100名的药品中，小分子药物45个，销售收入占比36%，单抗、双抗、ADC、重组蛋白、疫苗类大分子药物共55个，销售收入占比64%。在全球销售前10名药品中，生物药占了6席。

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与此同时，细胞治疗惠及更多肿瘤患者的关键还在于实现产业化。如何从血液瘤转向实体瘤治疗，开拓更多的适应症?如何避免细胞免疫风暴、在安全质量控制上保证药物的安全性、有效性?如何做好行业监管……这些成为产业界和科学界关注的热点话题。

“监管方对于新技术和新产品持包容和审慎的态度。”上海药品审评核查中心副主任李香玉表示，监管者关心的是安全、有效、可及。“对于一个新兴事物，要守牢安全底线。细胞治疗产品的混淆和差错是非常致命的，尤其对于自体CAR-T，患者必须要一对一地进行回输，如何来确保不混淆，这些方面是监管的关注点，也是企业在研发相关产品时要重点关注和控制的环节。”

上海国际医学中心副院长丁罡认为，从临床角度上，对于细胞和基因治疗来说，产品的安全性、医疗机构的综合治疗能力、数据完整性和真实世界的研究至关重要。

“很多医疗机构的综合治疗相对分散，一旦出现严重的不良反应，其反应和处理能力有待提高。”“关键一点，现在最缺乏的是数据的完整性和对真实世界的研究。细胞治疗直接取采于患者(细胞)，又用到患者身上。关于自身对照研究或真实世界研究，上海还需加强。” 丁罡说。

此外，在峰会现场，行业内众多头部企业和专家就细胞、基因药物与全球接轨，CAR-T、TCR-T、TIL、UCAR-T治疗实体瘤的挑战，基因治疗由罕见病向常见病的进军等主题，开展了热烈的讨论。

值得注意的是，有“中国药谷”之称的张江在细胞和基因治疗领域已具有先发优势，张江细胞和基因产业园内已汇聚超过100家细胞、基因上下游相关企业。记者了解到，截至今年8月，在全国已批准的细胞和基因药物临床试验项目中，张江占比上海2/3、全国1/3，包括中国首款和第二款CAR-T产品都诞生在张江。

同时，越来越多的技术成果取得突破，如原启生物的自体GPRD5D靶向的CAR-T细胞产品OriCAR-017和优卡迪具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液均被美国FDA授予孤儿药资格认定，微知卓生物的血浆生物净化柱为国内首个获批临床试验的生物人工肝，天泽云泰的VGR-R01注射剂为全球首个申报结晶样视网膜变性适应症临床试验的新药。

张江基因岛将在今年年底呈现。受访者供图

“未来，园区将进一步聚焦细胞、基因创新企业、研究机构、临床应用中心的集聚，重点加强对在基因编辑、病毒载体、细胞系等具有底层技术、关键原材料具有开发能力的创新企业和研究机构的支持，并探索合成生物学与细胞、基因联动发展。”据上海国际医学园区集团有限公司总经理夏多透露，总规划16万平方米的张江基因岛将在今年年底呈现。

关键词： 细胞治疗 基因治疗 临床试验 真实世界 销售收入