近日，ASCO(美国临床肿瘤学会)年会会议摘要披露了天津肿瘤医院针对中国原创新药ACT001开展的临床试验的结果。本次报道是基于一项1b/2a期研究的来自45名脑转移癌症患者的安全性和有效性数据。该数据显示，ACT001联合全脑放疗治疗实体瘤癌症脑转移，放疗减毒增敏效果明显：颅内放疗有效率是对照组的2.8倍;严重副作用发生率和安慰剂组比降低67%。ACT001可以改善全脑放疗引起的不良事件并降低肿瘤颅内转移的病灶负担，接下来将扩展病例并在更多病例中进行评估验证。

该研究的入组人群包括小细胞肺癌、非小细胞肺癌和其他癌症且合并超过三个脑转移病灶(小细胞肺癌没有限制)的患者，随机分配到安慰剂组(队列C)、ACT001 200mg(队列A)和400mg，bid(队列B)3个队列。根据免疫治疗反应评估标准(iRANO)，队列C中7名患者中有3名(42.9%)、队列A中13名患者中有11名(84.6%)和队列B中10名患者中有9名(90.0%)表现出颅内病变的部分缓解，而根据神经肿瘤学脑转移缓解评估标准(RANO-BM)，9名中有3名(33.3%， C队列)、13名患者中有11名(84.6%，A队列)和11名患者中有10名(90.9%，B队列)分别达到了部分缓解。

据介绍，本次试验结果的发布，是继2021年ASCO和美国神经肿瘤学会(SNO)会议后的又一次重要发布。ACT001是南开大学化学院陈悦教授研发、尚德药缘转化的中国原创新药，是一种新型免疫和组织微环境调节剂，能够穿过血脑屏障。2017年ACT001获得针对胶质母细胞瘤的美国孤儿药资格，2018年获得欧盟孤儿药资格，2021年，针对儿童弥漫性脑干胶质瘤的适应症取得了FDA儿童罕见病资格(RPDD)的认定，成为我国自主研发获批RPDD的首个品种。

到目前为止，ACT001在全球已获得了脑转移、脑胶质瘤、肺纤维化和复发视神经脊髓炎(NMOSD) 等适应症的十多项临床试验批件或许可，大部分为2期或1b/2a期临床，以及更晚期临床，试验结果也将会陆续报道。

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