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格隆汇1月17日丨舒泰神(300204)(300204.SZ)公布，公司及全资子公司北京诺维康医药科技有限公司(简称“诺维康”)于2022年09月收到了国家药品监督管理局签发的注射用STSP-0601新增适应症的《药物临床试验批准通知书》，同意该品开展“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”的临床试验。近日，注射用STSP-0601新增适应症在国内医院完成了针对不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗适应症II期临床试验的首例受试者给药。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者表现为凝血因子IX(FIX)缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。循环血中FVIII或FIX缺乏或功能异常，会导致活化形式的凝血因子X(FXa)生成障碍、凝血酶生成不足，从而影响正常的血液凝固、引起出血。血友病的临床特征表现为出血倾向，主要为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和(或)假肿瘤形成，严重者可危及生命。

注射用STSP-0601是国家1类治疗用生物制品，2019年07月31日，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601开展临床试验，适应症为“伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”，已于2021年08月完成伴抑制物患者的I期临床试验(登记号：CTR20191930)，安全性和耐受性良好；2021年09月，启动了注射用STSP-0601Ib/II期临床试验(登记号：CTR20211762)，目前正处于II期临床试验阶段；2022年09月，被纳入突破性治疗品种名单。

2022年09月，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601新增适应症开展临床试验，新增适应症为“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”；2023年01月，完成II期临床试验的首例受试者给药，目前处于II期临床试验阶段。

在已有的非临床和治疗伴有抑制物血友病患者的临床试验安全性和有效性数据的基础上，新增适应症“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”可以拓展注射用STSP-0601临床研究的目标人群。

该品种研制成功有望为不伴抑制物的血友病患者提供安全有效、快速止血且经济可接受的治疗药物，从而大幅提高血友病患者接受治疗的比例，减轻患者负担，创造社会效益。

关键词： 期临床试验 临床试验 凝血因子 国家药品监督管理局